罕见病救命药为何总缺货

【时间:2015年12月15日 10:43】【来源:人民网-人民日报】【作者:】【编辑:金翔韬】

  卵巢恶性生殖细胞肿瘤患者小雪,可以踏实地回家了。

  就在不久前,她的家人、医生和更多爱心人士还在焦急万分,因为救命药平阳霉素,全国断货了。

  一个月前,安徽省肿瘤医院迎来一位特殊的病患——12岁女孩小雪,罹患晚期卵巢生殖细胞肿瘤,若不接受有效的系统治疗,年轻的生命将会在青春期前夭折。

  卵巢恶性生殖细胞肿瘤过去几无治愈可能,直至医学界发现平阳霉素等药物,患者生存率达到85%。由于需求渺茫,厂家纷纷停产,市场上仅存的平阳霉素成了“孤儿药”。

  “孩子一个疗程需要4支平阳霉素,6个疗程需要24支。”12月1日,安徽肿瘤医院妇瘤科主任赵卫东发出微博求助,一场既感人又纠结的寻药之旅就此展开。

  随着微博扩散,安徽宣城、湖北荆州、浙江杭州的医院陆续发出了积极回应,目前初步满足了6个疗程的所需用药。

  小雪的药有了着落,但下一个患者又该上哪找药呢?

  女孩身患绝症

  “爸,我得的什么病?肚子好疼。”12月3日,病床上的小雪蜷缩着身子,像个呻吟的小猫。

  “吃了脏东西当然会疼,别趴着,医生说不利于恢复。”父亲把手机递给她,小雪转过身,看起动画片。

  父亲郑望子,安徽省利辛县刘家乡人,常年和妻子在江浙一带打工。10月的一天中午,读初一的小雪突然晕倒,郑望子慌张地赶回老家,抱着小雪到利辛县医院。体检时,他看到女儿腹部有一块拳头大的凸起。

  利辛县医院初步判断这是恶性肿瘤,随后,小雪被转入安徽省肿瘤医院。经过检查,郑望子听到了一个更让他绝望的消息——女儿考虑为卵巢恶性生殖细胞肿瘤,晚期。

  “生殖细胞肿瘤常见于青少年女性,像小雪这么小,连月经都没来过的病患,我也是第一次见到。”参与救治小雪的医生江文静说,如得不到有效救治,小雪会失去生育功能,甚至丢掉性命。

  手术前,为防止癌细胞进一步蔓延,医生对小雪实施了肿瘤减灭术,将肉眼可见的肿瘤包块去除,为接下来的化疗创造条件。手术很成功,但小雪也失去了一截小肠,腹部留下一道18厘米长的伤疤。

  救命药全国断货

  见小雪术后恢复不错,赵卫东打算在一周后对其进行化疗,但一个消息让他措手不及——药房的平阳霉素3个月前已断药。

  赵卫东随后联系安徽省立医院,没药;又致电安徽医科大学第一附属医院,还是没药。

  放在20年前,恶性生殖细胞肿瘤患者仅有5%生存率。直至国外发现以博莱霉素在内的联合化疗方案,患者生存率达到85%。

  随后,和博莱霉素拥有同样药效的平阳霉素在我国浙江平阳被发现。一支博莱霉素市场价为400元,平阳霉素仅为50元,治疗成本大大降低。

  赵卫东深知事情的严重性:“平阳霉素是治疗恶性生殖细胞肿瘤的基础用药,这么重要的药怎么能断?”3年来,他组建了一个囊括全国1400名妇产科医生的QQ群。看到他的信息,不少同行表示爱莫能助:“我们医院也断了半年多,这种‘孤儿药’受众太小,厂家不愿再生产了。”

  与此同时,郑望子到处打听平阳霉素的下落,几乎找遍合肥省城每一个药房,得到的答复均是断货。网上一位陌生人告诉他能搞到4支平阳霉素,只是价格比较贵,1支100元。郑望子想都没想打过去200元定金。等了半个月,再无音讯。

  安徽省肿瘤医院妇瘤科其他医生纷纷加入求药行列,好消息纷迭而至。最先是宣城市第一人民医院,谢华医生得知药房仅剩3支平阳霉素,他立即与安徽省肿瘤医院取得联系;湖北荆州一家医院发现2支平阳霉素,院方每支按成本价收了47.5元,当天便将救命药寄往合肥。

  第一个疗程的药总算有了着落,然而赵卫东没有松气:“一个疗程需要4支平阳霉素,总共要6个疗程。如疗程不够,癌细胞会产生抗药性,到时前功尽弃。”

  12月1日,他通过微博求助:“现在仅找到5支平阳霉素,刚够一个疗程。以后怎么办?”

  经过热心网友的转发,很快有了回应。浙江大学医学院附属二院妇科主任医生王良看到赵卫东的微博,告知对方医院现有进口药物博莱霉素,具有相同药效,并将以每支154元的价格出售,以保证小雪的疗程用药。在暂时找不到更多平阳霉素的情况下,安徽肿瘤医院先行购置博莱霉素储备。

  “孤儿药”成本高需求少

  作为生殖细胞肿瘤的基础用药,国产价格不过几十元一支的平阳霉素缘何成了“孤儿药”?

  一家生产平阳霉素的厂家说,恶性生殖细胞瘤的发病率仅有万分之几,属于罕见病。平阳霉素虽能有效治疗这类疾病,但可用范围狭窄,且研发成本高。

  厂家举了个例子,青霉素能治疗感冒,同样还能消炎、抗感染,用途广泛。平阳霉素除了治疗生殖细胞肿瘤,对大部分肿瘤治疗则不是必需药品。加之生殖细胞肿瘤本身就是罕见病,这就决定了平阳霉素不会有太大的临床用量。

  无独有偶,今年8月,网名“泽之老万”的北京协和医院妇产科专家万希润在微博上发文称,放线菌素D断货已导致数十位患者无药可用。放线菌素D是小众的化疗药,即便多次提价,一支也不足20元,每个患者一个疗程的使用量不超过12支。低价加上低使用量,厂商几无利润可言,极大挫伤了生产积极性。

  一面是少得可怜的市场需求,一面是居高不下的研发成本,商业利益面前,许多药企纷纷选择放弃平阳霉素、放线菌素D等“孤儿药”。安徽省物价农产品和医药价格处相关负责人坦言,通常物价部门会对价格涨得过高的药价进行约束,而对这类多年未涨的药物,物价部门也没太好的办法。

  求解罕见病缺药

  “孤儿药”是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发。

  近年来,平阳霉素之外,也出现过其它一些低价药品短缺的情况,如鱼精蛋白、黄连素、甘草片等,还有因原料紧张而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。

  此前接受媒体采访时,全国合理用药监测办公室专家孙忠实表示,在统计的短限药物品种当中,一大半药品的单位剂量价格都没超过30元,很多药品单位剂量价格只要10元钱。“这就需要国家政策的扶持,包括倾向性补助,税费减免。这样才能够保证短限品种或者是低价格品种的市场供应。”

  安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰对此深有感触:“‘孤儿药’平时用量不大,但很多时候是‘救命药’。”她认为相关部门应尽快出台针对“孤儿药”的政策,要么彻底放开市场,让药企有利可图;要么指定部分厂商生产,并通过储备库及时调剂此类药品,保证医院此类药品的供给。同时,对非常必要的“孤儿药”应建立国家储备体制和报警机制。

  实际上,类似的保障措施各地正在尝试。2014年,全国人大常委会委员、全国人大财经委副主任委员乌日图建议,在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种,并通过储备库及时调剂此类药品,保证医院此类药品的供给。

  今年4月,江苏省卫生计生委汇总分析省内监测上报的短缺药品信息,将破伤风抗毒素等17种一类短缺药品列入该省短缺药品目录,在南京、徐州、淮安和泰州4个省级储备点进行定点储备,以保障有效供应。

  专家称,“孤儿药”短缺的事件屡屡发生,各地都在采取措施,但如果没有国家层面的政策落实,仍会面临“巧妇难为无米之炊”的尴尬境遇。“这需要一套长效机制去保障,不能每每遇到罕见病就寄望于以‘冰桶挑战’这样的噱头来救人吧?”

  《 人民日报 》( 2015年12月15日 16 版)

图文资讯

广西健康网官方微信二维码
网站简介 | 广告服务 | 联系方式 | 网站广告 | 意见建议 | 版权声明 | 不良信息举报 | 招聘信息 | 网站地图
广西新闻网版权所有 未经书面授权禁止复制或建立镜像
信息网络传播视听节目许可证:2008302
ICP证 桂B2-20040022-10 故障电话:0771-5690008-8325
广西信息网络安全报警网站