广西新闻网南宁6月21日讯（记者 梁盘生 通讯员 黄梦蕾）记者近日从自治区医保局获悉，广西将36种适用于门诊治疗的罕见病药品纳入单列门诊统筹支付，惠及多发性硬化、发作性睡病、戈谢病等27种罕见病患者群体，调整后广西单列门诊统筹支付药品总数达到72种，进一步优化提升罕见病药品门诊用药保障水平。
由于罕见病的特殊性，“用药难”“没有药”是罕见病患者面临的主要难题。
近年来，自治区医保局在国家谈判药落地广西的基础上精准施策，通过组织专家评审论证、基金支出测算、公开征求意见等程序，将36种适用于门诊治疗的罕见病药品纳入单列门诊统筹支付。而单列门诊统筹支付药品数量也提升至72种，不断帮助罕见病患者解决“用药难”“没有药”问题。
所谓单列门诊统筹支付，是指为了让参保患者无须住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇，将适用于门诊治疗、使用周期较长、疗程费用较高的国家谈判药品，单独纳入门诊统筹基金支付的待遇保障政策。
据自治区医保局有关负责人介绍，此次新调整的36种适用于门诊治疗的罕见病药品纳入单列门诊统筹支付政策于今年6月全面施行。在待遇保障标准方面，制度保障对象为广西职工基本医疗保险和城乡居民基本医疗保险参保人员。在保障水平方面，按照低水平起步的原则，参保人员在定点医疗机构发生的门诊特殊药品费用不设起付线，由医疗保险统筹基金和参保人员共同负担，其中居民医保的统筹基金支付比例为50%；职工医保的统筹基金支付比例为：在职人员70%、退休人员75%。设置年度最高支付限额，其中居民医保为4万元，职工医保为8万元，分别计入当地居民医保和职工医保年度最高支付限额。
“将罕见病药品纳入单列门诊统筹支付，意味着患者在门诊治疗时能够更容易地获得这些药品。”广西医科大学第一附属医院副院长程继文说，以艾加莫德α注射液为例，作为静脉注射的药品，患者不需要住院在门诊就可以使用，对重症肌无力患者而言，降低了他们获取药品的门槛。目前，该院配备有近50种治疗罕见病的药品，且基本在医保报销范围内。
今年21岁学生小梁是广西医科大学第一附属医院诊治的一名罕见病重症肌无力患者，今年6月，她接受医生的建议，在实施胸腺手术前，要先在神经内科用药治疗稳定重症肌无力的病情，为胸腺手术降低风险。而此次用于治疗重症肌无力的药物，正是纳入了广西单列门诊统筹支付药品的名单中的艾加莫德α注射液。
“目前已注射两针，花费了1万余元，按照最新政策，这次医药费结算时可以报销50%。”小梁说。
“此次政策调整施行后，对减轻罕见病患者经济负担是非常明显的。”广西医科大学第一附属医院药学部副主任张宏亮算了一笔账，如治疗多发性硬化合并步行障碍的氨吡啶缓释片，以往在门诊治疗只能享受普通门诊统筹待遇，年治疗费用约1.2万元，按职工医保在职人员普通门诊统筹待遇（起付线300元、报销比例50%、基金支付限额2000元/年）计算，每年报销2000元，个人需负担1万元。纳入单列门诊统筹支付后，患者可以直接在门诊享受较高的报销待遇（不设起付线，报销比例70%，基金支付限额为8万元/年），每年可报销8400元，个人负担降为3600元，实际报销比例由原来的17%提高至70%。
除药物之外，罕见病患者群体还要面临“确诊难、治疗难”的挑战。
“既往因缺乏对罕见病的充分认识及治疗手段有限，不少患者未能获得及时有效的诊治，导致耽误了病情和治疗的时机。”广西医科大学第一附属医院神经内科主任吴原教授介绍，罕见病其实并不“罕见”，以重症肌无力病症为例，近五年来，该院年均收治重症肌无力患者3000余人次。而罕见病的诊断和治疗贵在“早”字，“早”诊断、“早”治疗，可终身受益。
据了解，广西医科大学第一附属医院是全国罕见病诊疗协作网成员单位之一，也是广西罕见病诊疗协作网省部级牵头单位，在积极配合全国罕见病诊疗协作网工作开展的同时，致力于为符合条件的疑似患者及其家庭提供免费全外显子组检测或全基因组基因检测，为疑难罕见病患者提供科学规范的临床医疗服务，不断攻克罕见病诊疗及管理难题，推动解决罕见病“诊断难、治疗难”的问题。
例如，该院专门成立了广西首家成人神经系统罕见病门诊，为罕见病患者提供系统、规范、科学、精准的诊断和治疗服务。同时，常态化举办罕见病义诊、组织院内医生集中学习交流、科普大赛等，还有每年罕见病的相关健康日，相关科室和党支部会深入社区、深入基层开展免费义诊服务、巡讲活动，持续提升区内罕见病诊疗水平。
针对本次新政，该院医保、医务、药学、信息等部门建立专项工作联动机制，及时在全院范围内开展政策培训，特别是加强对相关罕见病治疗专科的政策普及，及时更新医院特殊药品目录，做好医保限定支付范围的维护，通过优化流程压缩审批环节，减少患者等待时间，合力推进该项利民政策的高效落地。
“如今得益于新政策，患者更愿意及早在门诊挂号治疗，既可以省去病床协调、住院陪护、请病假等多种‘操心事’，就医便利度得到极大提升，还有助于提高罕见病的早期诊断率，使患者能够尽早得到治疗，改善预期。”吴原说。
而在全国政协委员、广西壮族自治区南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群看来，本次调整是近年来调增数量最多的一次，完善了罕见病用药的多层次保障制度，对解决罕见病患者用药“最后一公里”迈进了重要一步，希望医保部门在医保基金负担可控的基础上，继续增强罕见病群体的用药保障。
